BTK抑制剂用于多发性硬化首次概念试验：默克公布积极结果
日前，默克公司公布了evobrutinib治疗复发性多发性硬化症二期试验数据。这是一项两项随机、安慰剂对照的二期试验结果显示，每日一次和每日两次使用75mg evobrutinib治疗的多发性硬化患者症状均发生了显着减轻。Evobrutinib是默克研发的一种高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）口服抑制剂。BTK是一种酪氨酸激酶，对各种免疫细胞——包括B淋巴细胞和巨噬细胞——的发育和功
Nature医学揭示：改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑
CRISPR基因编辑技术有很大的作为，科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日，《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章，揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是，其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一：纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮
罗氏预填充注射器版Xolair（奥马珠单抗）获美国FDA批准，治疗过敏性哮喘和慢性特发性荨麻疹
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）75mg/0.5mL和150mg/mL单剂量预填充注射器（PFS），作为一种额外的制剂，用于过敏性哮喘和慢性特发性荨麻疹（CIU）适应症。目前，Xolair以150mg单剂量冻干无菌粉状小瓶装销售额，这款新的Xolair P
升级版环形RNA数据库网站发布
近日，国际学术期刊Genomics， Proteomics & Bioinformatics在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康院）中科院－德国马普计算生物学伙伴研究所杨力研究组关于环形RNA研究的最新进展“CIRCpedia v2： An Updated Database for Comprehensive Circular RNA Annotati
Soliris升级版产品ALXN1210在美国进入优先审查，将成首个长效补体抑制剂
2018年08月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），并将进行优先审查。今年6月，Alexion向FDA递交BLA的同时，也递交了一张优先审评券，该券可加速ALXN1210的审查周期，由标准的12个月审查时间缩
Nature子刊：装上迷你版PD-1抗体的CAR-T细胞 对抗实体瘤如鱼得水
今天，MSKCC(纪念斯隆凯特琳癌症中心)的科学家宣布他们已经建立了最新的工程化细胞，其具有强大的“装甲”战备，将两种最具潜力的免疫疗法——CAR-T细胞和检查点抑制剂组合在了一起，能够有效对抗实体瘤。左：Eureka Therapeutics，优瑞科创始人兼CEO刘诚博士(图片来源 eureka)右：CAR-T细胞治疗领域的先驱，MSKCC的Renier Brentjens博士(图片来源 msk
Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司，目前已有3个上市产品。近日，该公司公布了2018年第一季度报告，数据显示，全球产品净销售额9.304亿美元，与去年同期相比增长7%。3个产品中，Soliris销售额8.001亿美元（+2%，市场容量+2%）、Strensiq销售额1.107亿美元（+50%，市场容量+58%）、Kanuma销售额1960万美元（+63%
Cell：科学家提出肿瘤细胞“干细胞指数”概念 未来有望开发出抑制癌症进展的新疗法
2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自圣保罗大学等机构的研究人员通过研究开发出了一种新型的索引模式，其能为癌症患者的预后提供相关信息，同时也能帮助指导癌症患者采用更加合适的疗法进行治疗，并且鉴别出开发新药的靶点。文章中，研究人员利用人工智能算法对来自33种不同类型肿瘤的1.2万份样本的基因组数据进行分析，阐明了癌症进展的分子机制。图
江苏2018版医保目录出炉
辅助用药再遭毁灭打击，医保动手了！▍江苏2018版医保目录出炉4月8日，江苏省人力资源社会保障厅发布：关于印发《江苏省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2018年版）》的通知。通知显示，江苏2108版医保目录（下称《目录》）已经形成，并印发各地。据悉，《目录》分为凡例、西药、中成药、中药饮片四部分。基本医疗保险支付时，西药部分、中成药部分的药品区分甲类、乙类；工伤保
Genome Res：加强版CRISPR-Cas9：可更精准编辑基因！脱靶效应大大降低！
2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力，但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误，因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中，来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统，能够在显著降低