国内首个《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布
2月27日，《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布。该指南涵盖121种罕见病，对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗，并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程，以清晰的流程图形式向读者展现诊断流程和治疗原则，对提高我国罕见病规范化的诊疗水平具有重要意义。国家卫生健康委员会医政医管局局长张宗久表示诊疗指南的发布，将对从事罕见病诊疗的临床医
百健Vumerity获美国FDA受理，打造升级版Tecfidera！
2019年2月27日讯 /生物谷BIOON/ --百健（Biogen）与合作伙伴Alkermes近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理diroximel fumarate（BIIB098）的新药申请（NDA），该药是一种新型口服富马酸药物，开发用于复发型多发性硬化症（RMS）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年第四季度。如果获批，diroximel f
百健向美国FDA提交Vumerity上市申请，打造升级版Tecfidera！
2018年12月19日/生物谷BIOON/--百健（Biogen）与合作伙伴Alkermes近日联合宣布，双方已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了diroximel fumarate（BIIB098）的新药申请（NDA），该药是一种新型口服富马酸药物，开发用于复发型多发性硬化症（RMS）的治疗。BIIB098由Alkermes研制，已授权给百健，该药属于免疫抑制剂，每日口服2次，属于控释剂型的
Cell：突破，升级版CRISPR筛选工具成功改造免疫细胞，并提高其抗癌能力
杀伤性T细胞在免疫介导的癌症、传染病和自身免疫疾病的控制中发挥核心作用。诸如免疫检查点抑制剂和细胞治疗等免疫疗法正在彻底改变癌症治疗方法。然而，尽管在一些患者中有显著效果，但多数患者对免疫疗法没有反应。要将免疫疗法扩展到目前仍然难以治愈的常见癌症，仍有许多工作要做。2018年11月15日，加州大学旧金山分校的Alexander Marson团队在Cell杂志发表题为：Genome-wide CRI
诺和诺德口服版semaglutide治疗2型糖尿病疗效媲美年销$33亿Victoza
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日公布了口服semaglutide治疗2型糖尿病的IIIa期临床研究PIONEER 9的顶线数据。该研究为期52周，在243例日本2型糖尿病成人患者中开展，评估了3种剂量（3、7、14mg片剂，每日口服一次）口服semaglutide相对于Victoza（0.9mg利拉鲁肽）和安慰剂的疗效和安全性。
精准医疗从概念到落地，神奇数据模型定量CAR-T细胞疗法
在弗吉尼亚联邦大学梅西癌症中心，科学家正在进行一项可能改变细胞免疫治疗方式的基础研究，该项目获得弗吉尼亚联邦大学梅西癌症中心（VCU Massey）试点资助。该项研究从精确的定量角度分析了免疫系统如何响应细胞疗法，从而寻求一种新的细胞免疫治疗方式，干细胞移植和CAR-T细胞疗法的协同作用。该研究首次建立了数据模型模拟了细胞免疫疗法中的免疫反应。 “我们已经建立了干细胞移植和依赖免疫系统的
精准医疗从概念到落地，神奇数据模型定量CAR-T细胞疗法丨医麦观察
在弗吉尼亚联邦大学梅西癌症中心，科学家正在进行一项可能改变细胞免疫治疗方式的基础研究，该项目获得弗吉尼亚联邦大学梅西癌症中心（VCU Massey）试点资助。该项研究从精确的定量角度分析了免疫系统如何响应细胞疗法，从而寻求一种新的细胞免疫治疗方式，干细胞移植和CAR-T细胞疗法的协同作用。该研究首次建立了数据模型模拟了细胞免疫疗法中的免疫反应。“我们
Nature子刊：装上了迷你版PD-1抗体的CAR-T细胞，对抗实体瘤如鱼得水
近期，MSKCC(纪念斯隆凯特琳癌症中心)的科学家宣布他们已经建立了最新的工程化细胞，其具有强大的“装甲”战备，将两种最具潜力的免疫疗法——CAR-T细胞和检查点抑制剂组合在了一起，能够有效对抗实体瘤。左：Eureka Therapeutics，优瑞科创始人兼CEO刘诚博士(图片来源 eureka)右：CAR-T细胞治疗领域的先驱，MSKCC的Renier Brentjens博士(图片来源 msk
大健康概念普及为我国中医药产业带来机遇
10月16日，记者从2018中国（甘肃）中医药产业博览会上获悉，截至2018年4月，全国除辽宁、西藏、青海外的28个省份，均已制定出台了健康产业或健康服务业规划、行动计划或实施方案等。各地专家表示，随着健康中国战略实施，我国大健康概念广泛普及，中医药养生养老、旅游保健康复产业正在蓬勃兴起。“2018年上半年，国内医疗健康行业融资金额54.6亿美元，同比大幅增长1.35倍，创
诺和诺德口服版semaglutide治疗长期2型糖尿病患者具有显著降糖&减肥功效
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日公布了一项IIIa期临床研究PIONEER 8的数据。结果表明，在接受胰岛素长期治疗的2型糖尿病患者中，该公司口服版本GLP-1类似物semaglutide显著改善了血糖控制，同时表现出减肥功效。PIONEER 8是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、多国、4组研究，在接受基础