罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因
2019年11月19日 讯 /生物谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的，成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病，经过几十年的遗传学和分子生物学研究后，如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展，但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程，基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研
Cell：在细胞分裂时，组蛋白化学修饰也可遗传，并在维持后代细胞身份中起关键作用
2019年11月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼医学中心的研究人员发现不仅DNA的遗传，而且包装DNA的蛋白发生的变化的遗传在细胞增殖时维持它们的身份。这项研究揭示了在发育期间，每个细胞进行增殖而产生两个子细胞时，它们将它们的身份传递给下一代细胞。这些研究人员说，所有细胞都具有一套相同而又完整的DNA，但是每个细胞经编程后激活或沉默某些基因，从而确定它们是
揭示酒精有害大脑健康新机制---促进脑细胞组蛋白乙酰化
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---日常生活中的触发因素，比如偶遇以前的饮酒伙伴，路过曾经熟悉的酒吧或参加节日聚会，可能会导致从酒精使用障碍（alcohol use disorder，指的是滥用酒精）中恢复过来的人们旧疾复发。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和西奈山伊坎医学院的研究人员发现在肝脏分解酒精时产生的一种称为乙酸的常见化学物可能导致这种现象。相关
维昇药业宣布其TransCon人生长激素，在中国首个未经修饰的长效人生长激素即将在国内开展III期临床研究
2019年10月25日，专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生长激素向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的III期临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransCon人生长激素将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用，可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。近期，Tran
维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日，该公司宣布，TransCon人生长激素（TransCon hGH）的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生
研究揭示拉沙热病毒囊膜糖蛋白N-糖基化修饰机制
病毒学国际学术期刊Journal of Virology 近期在线发表了生物安全大科学中心/中国科学院武汉病毒研究所肖庚富团队的最新研究成果，论文题为Comprehensive Interactome Analysis Reveals that STT3B is Required for the N-Glycosylation of Lassa Virus Glycoprotein。该
纳米载体的表面功能化修饰为推进基因神经调控扫除障碍
9月24日，ACS applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Primary Hippocampal Neurons： Reduced Nano-neurotoxicity and Enhanced Transfection Eff
研究发现Stat6乙酰化调控抗肿瘤免疫反应新机制
9月25日，国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所肖意传研究组与秦骏研究组合作的最新研究成果“Modulation of M2 macrophage polarization by the crosstalk between Stat6 and Trim24”。该研究揭示了Stat6乙酰化调节巨噬细胞M2极化，进而影响体内抗
我国科学家揭示人类早期胚胎组蛋白修饰重编程
表观遗传学修饰参与基因表达调控并影响个体发育。在哺乳动物早期胚胎发育过程中，卵细胞受精形成具有全能性的受精卵，并经过细胞分裂与分化形成囊胚，后者包含具有多能性的内细胞团。伴随着发育的进行，表观遗传学修饰经历了剧烈的重编程。近年来，以小鼠等模式生物为研究模型，DNA甲基化、染色质开放性、染色质高级结构以及组蛋白修饰等表观遗传学特征的动态变化过程和规律都逐渐被揭示。2019年7