Nat Commun：利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中
2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8
动态核酸技术和基因回路研究上取得新进展
生物体内，复杂的基因网络是细胞发挥功能的基础。特定环境下，不同基因间相互交流将决定细胞命运。发展操控生物系统分子工具的一个重要目标是能够人为构建基因回路以调控细胞功能或控制细胞表型。比如，细胞内原本独立表达的X与Y两个基因，在引入人为构建的合成回路后，RNA-X能发挥调控RNA-Y表达的作用（图1）。试想，在癌细胞中，如果X为原癌基因， Y为抑癌基因，在两者
下一代CAR-T平台！诺华公布T-Charge平台首批细胞疗法人体临床数据：疗效显著!
T-Charge平台可保留T细胞的干性，产生一种更高增殖潜能和更少耗竭T细胞的产品，不到2天就能完成CAR-T细胞的生产，输注体内后大幅增殖。
北航常凌乾团队开发具有微纳电穿孔功能的微通道微针阵列，用于实体肿瘤药物高效递送
基于全身循环的给药模式是癌症化疗最常见的方式。在临床上，化疗药物作用剂量与全身毒性之间存在矛盾关系。局部给药策略可以提高药物在靶部位的积累，但缺乏促进药物同时实现高效肿瘤内递送和细胞内转运的能力，仅依靠被动扩散的药物递送常导致肿瘤细胞内化疗药物含量低，肿瘤杀伤效果欠佳。针对这一问题，北京航空航天大学常凌乾等人在 Advanced Function
Cancer Res：借助于CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，发现艾芬地尔和索拉非尼联合使用有望治疗肝细胞癌
在一项新的研究中，来自中国香港大学李嘉诚医学院的研究人员成功地将一种已获批准的血管舒张药艾芬地尔（ifenprodil）与美国食品药品管理局（FDA）批准的一线药物索拉非尼（sorafenib）联合使用，用于治疗肝细胞癌（HCC）。这项研究利用他们的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，以加快在许
科学家建立用于肿瘤免疫药物高通量筛选的类器官平台
尽管近年来针对肿瘤的免疫治疗迅速发展，但用于肿瘤免疫药物高通量筛选的器官模型仍然缺乏。近日，美国印第安纳大学的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》发表了题为“An organoid-based screen for epigenetic inhibitors that stimulate antig
华大智造ATOPlex技术+DNBSEQ平台革新废水流行病学研究方法！
超强新冠病毒变异株Omicron（B.1.1.529）于近期在全球快速蔓延，为疫情防控与监测带来了巨大挑战。华大智造ATOPlex技术和DNBSEQ测序平台为南非、沙特阿拉伯、瑞典等国Omicron变异毒株的溯源和监测提供了强有力的工具支撑。
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
西氏SmartDose™给药平台荣摘行业双奖，市场潜力及患者依从性均显卓越
2021年12月15日，注射剂药物包装和给药创新解决方案的全球引领者——西氏医药包装（NYSE：WST）凭借其SmartDose™给药平台及可穿戴式电子注射器一举荣获2021年度医药包装及给药装置创新奖（2021 InnoPack Awards China）的“市场潜力奖”及“依从性设计奖”双项大奖。
国家纳米中心在核酸与多肽交叉研究中取得进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组报道了一种方法学以实现利用蛋白酶调控核酸功能，并以此为基础实现了两种肿瘤促转移标志物的空间选择性成像分析。蛋白酶是一类具有蛋白水解活性的酶，参与调节几乎所有的生理过程。蛋白酶活性的异常与多种病理有关。例如，许多蛋白酶在癌细胞中过表达，被认为是恶性肿瘤的重要生物标志物。在过去十年，大量蛋白酶响