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Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台

该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。

2024-06-04

Nature子刊:新型LNP,靶向骨髓造血干细胞递送mRNA

数据表明,在不使用靶向配体修饰的情况下,使用脂质纳米颗粒(LNP)靶向非人灵长类动物的造血干细胞(HSC)和造血干细胞/祖细胞(HSPC)进行体内mRNA的递送是可行的。

2024-12-01

研究人员开发出新型微小核糖核酸检测方法

该研究设计了5条单链DNA用于组装DNA截锥体纳米结构。

2024-10-15

J Nanobiotechnology:抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡(ODNVs)

橄榄来源的纳米囊泡(ODNVs)在药物递送应用中展现出了卓越的性能,其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力,使其成为抗癌药物递送的理想候选者。

2024-12-04

Science:大脑感应T细胞经编程后可将治疗载荷递送到大脑中

结果表明,大脑感应细胞可能作为一种通用平台,用于治疗更广泛的中枢神经系统疾病,包括脑瘤、脑转移、神经炎症和神经变性。

2024-12-16

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Nature子刊:王爱军团队等开发可酸降解的LNP,增强mRNA递送

在这项最新研究中,研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子,其可在内体中几分钟内水解,但在pH 7.4下可稳定21天。

2024-09-05

改造弓形虫,突破血脑屏障,向大脑递送治疗型蛋白质

这项研究为工程化刚地弓形虫作为体外和体内细胞内蛋白质递送载体的应用提供了概念验证,该递送系统的潜力和安全性值得进一步研究。

2024-08-07