PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
有望作为新的基因编辑和核酸检测工具
像人类一样,细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中,来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同
Science子刊:利用李斯特菌递送破伤风毒素到胰腺瘤中,有望治疗胰腺癌
如今,在一项新的研究中,来自美国阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员设计的一种新策略成功地使小鼠的免疫系统观察到了胰腺瘤,并且容易受到免疫攻击,使癌症转移减少了87%。
Cell:揭示在酸性的炽热火山温泉中发现的纺锤状病毒SMV1的非凡变形机制,有望用来递送药物和疫苗
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗吉尼亚大学和法国巴斯德研究所等研究机构的研究人员从里面的水是几乎沸腾的、酸性的炽热火山温泉中发现了纺锤状病毒是如何获得其形状的
Science Advances:我国科学家研发出新型口服胰岛素纳米递送系统
糖尿病因其高患病率、高致残率和高死亡率,已经成为世界性严重公共卫生问题。口服给药因其无痛、方便而被广泛应用,然而由于胃肠道内酶的降解作用以及肠道黏膜的低通透性,蛋白类药物口服生物利用度极低。近期,我国科学家在胰岛素的口服递送研究方面取得进展,克服了胰岛素口服吸收的多重障碍,研究成果发表在《Science Advances》期刊,标题为
Nature:高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(例如,CRISPR相关的基因编辑工具)通过一定的方式导入人体靶细胞内,达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平,但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Plant Communications:构建大麦地方品种突变体库与TILLING技术平台
近日,中国农业科学院作物科学研究所小麦大麦优异种质资源发掘与创新利用创新团队联合中德多家科研单位,合作构建了中国大麦地方品种“哈铁系”的化学诱变突变体库,并建立了基于扩增子测序的经济高效鉴定基因组局部诱导突变技术(TILLING突变体筛选技术)。相关研究成果3月12日在线发表于学术期刊《植物通讯Plant Communications
武田与Code Bio达成20亿美元协议:利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台,开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台,可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战,包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。