多发性硬化(MS)新药！CNS渗透性共价BTK抑制剂evobrutinib：治疗3.5年，显示持久临床益处!
evobrutinib是一种高选择性口服中枢神经系统（CNS）渗透性共价BTK抑制剂。
2022-10-31
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-10-31
慢性肾脏病(CKD)新药！SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)3期临床：将肾病进展或心血管死亡风险降低28%!
Jardiance（欧唐静，恩格列净）是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂，已在中国获批上市。
2022-11-08
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。
2022-11-04
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
巨细胞病毒(CMV)新药！Prevymis用于高危肾移植患者：预防CMV疗效显著，安全性更高!
Prevymis是一种首创抗病毒药物，于2017年11月获得美国FDA批准，是美国市场过去15年来用于预防CMV感染的首个新药。
2022-10-27
大B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD3xCD20双特异性抗体epcoritamab在美欧进入审查：总缓解率63%！
epcoritamab是一种在研的IgG1双特异性抗体，可同时结合T细胞上的CD3和恶性B细胞上的CD20。
2022-10-31
罕见肝病新药！欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-20