Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cell Rep：揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中，研究人员发现，肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力，从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
2024-07-19
AD：大连医科大学团队首次发现，小脑放射组学网络综合模型有望成为早期诊断和预测阿尔茨海默病临床前期疾病进展的重要工具
该模型不仅可以有效区分认知正常和轻度认知障碍的个体（曲线下面积AUC=0.94），还能有效预测认知正常向MCI转化的风险（AUC=0.818）。
2024-12-02
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Front Med：细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法
靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂，每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至
2024-12-08
JITC：科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法
本文研究结果表明，DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性，这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。
2024-12-08
Nature子刊：肿瘤内注射三联mRNA-LNP疗法，诱导全身抗肿瘤免疫
该研究开发了脂质纳米颗粒（LNP），用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL，从而构建了一种三联LNP疗法。
2024-12-18
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19