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聚焦长寿因子Klotho,这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗

Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础,开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平,有望实现持续的治疗表达,从而彻底改

2024-12-03

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

轻/中度斑秃疗法II期研究成功

轻度/中度斑秃患者对生活质量的影响与重度斑秃患者相当,但目前尚无针对这些患者的获批疗法。

2024-06-02

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

Science:新研究揭示GPCR信号中配体功效和效力的分子决定因素

在一项新的研究中,研究人员通过每次替换一个氨基酸来研究β2AR,从而了解该受体中的每个氨基酸对介导信号反应的贡献。

2024-01-28

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01

又一家细胞疗法公司倒闭

这家位于旧金山南部的生物技术公司成立于2021年,成立的愿景是将B细胞用于疾病治疗。

2024-05-09