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柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

2024-12-05

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

来自休斯顿大学等机构的科学家们通过研究发现了一类新型T细胞亚群，其或能改善接受T细胞治疗的患者的预后。

2024-06-10

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应，并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

该研究开发了脂质纳米颗粒（LNP），用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL，从而构建了一种三联LNP疗法。

2024-12-18

本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。

2025-02-08

这项来自3期临床试验的研究结果表明，达雷木单抗能显著降低活动性多发性骨髓瘤进展的风险，并能改善患者的总体生存状况。

2024-12-27

ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法，专门针对神经母细胞瘤（NB）细胞表面特有的GD2分子进行治疗。

2025-01-23

ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。

2025-01-29