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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法

这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。

2024-10-29

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

《细胞发现》:中国科大/郑大团队揭示帮肝癌细胞“低成本”存活的抗癌新靶点!

研究者们用抑制细胞凋亡、细胞铁死亡和自噬性细胞死亡的药物分别处理,发现只有抑制自噬性细胞死亡的氯喹能保全一部分癌细胞的性命,说明IFRD1确实能在谷氨酰胺不足时调控癌细胞自噬。

2024-06-19

Mol Cell:识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物

本文研究结果表明,通过促进STING/IFN通路,NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点,这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。

2024-11-16

JITC:科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法

本文研究结果表明,DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性,这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。

2024-12-08

Front Med:细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法

靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂,每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至

2024-12-08

Nature子刊:肿瘤内注射三联mRNA-LNP疗法,诱导全身抗肿瘤免疫

该研究开发了脂质纳米颗粒(LNP),用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL,从而构建了一种三联LNP疗法。

2024-12-18