地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
干细胞衍生机制有望催生心脏损伤全新疗法
加州大学洛杉矶分校的研究团队发现了一种重要的内部控制机制，可以促进人类干细胞衍生的心肌细胞的成熟，从而更深入地了解从不成熟的胎儿阶段发育到成熟的成年阶段过程中心肌细胞是如何生长的。
2023-10-20
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
科学家发现一个同时调控抗肿瘤免疫与血管生成的抗癌靶点
RNA给药技术平台现在已经相当成熟了，所以Zbtb46 mRNA纳米颗粒治疗估计在不久的将来就能进入临床研究，帮肿瘤微环境“重整旧山河”，让血管正常化、让免疫燃起来，新的靶免联合策略可真值得期待呢！
2024-08-14
T细胞激活的'黄金平衡' Nat Immunol：T细胞受体与癌症相关抗原的结合强度决定着T细胞的抗癌活性和命运
研究团队发现祖细胞与监测肿瘤的免疫细胞间的结合强度是决定其后代功能的关键。仅在TCR与肿瘤抗原的结合力度适中时，才会诞生有效的抗癌细胞。
2024-06-28