优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!
zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。
PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
Cell：康奈尔大学郭春君团队成功开发针对非模式肠道细菌的基因编辑工具
多组学的研究表明很多肠道微生物的基因与宿主生理功能密切相关，但是由于这些基因大多源于非模式的肠道细菌，例如厚壁菌门梭菌纲，因此揭示这些基因影响宿主的机制目前是一项挑战。与我们所熟知的具有成熟基因编辑方法的模式肠道细菌 (例如大肠杆菌和多形拟杆菌) 不同，这些非模式肠道细菌大多未进行基因组测序，向其中引入含有基因编辑模块的外源DNA的方法以及采用何种合适的基因
Nat Commun：利用噬菌体成功治疗一名感染耐药性细菌的患者
在一项新的研究中，来自比利时伊拉斯谟医院等机构的研究人员利用噬菌体疗法和抗生素的组合，成功地治疗了一名感染了耐药性细菌的成年女性。他们描述了使用这种疗法的原因以及它在其他情况下可能使用的方式。
Am J Transplant：首次成功将两个转基因猪肾移植到一名脑死亡的人类受者体内，异种移植或许不是梦
在一项新的研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员概述了将经过基因修饰的临床级猪肾成功移植到一名脑死亡的人类受者体内，取代这名受者自身的肾脏。这一积极的研究结果表明，异种移植有可能解决全球器官短缺的危机。
被吉利德放弃的口服多激酶抑制剂momelotinib(莫洛替尼)：关键3期临床获得成功！
momelotinib是Sierra公司以1.98亿美元从吉利德收购，该药是一款强效、选择性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制剂。
美国一名57岁患者成功移植猪的心脏，目前状况良好
一名57岁患有心脏病的美国男子接受了首例转基因猪心脏移植手术，手术三天之后状况良好。这例具有历史意义的手术在马里兰大学医学院进行，同时这例器官移植手术首次证明转基因动物心脏可以像人类心脏一样发挥作用，而不会立即被人体排斥。患者大卫·贝内特被医院判定无法进行常规心脏移植，在走投无路的情况下，他选择了异种器官移植，手术之后，患者状况良好。
阿斯利康Imfinzi+化疗3期临床成功：将死亡风险降低20%，将成临床新标准!
与化疗相比，Imfinzi+化疗：显著延长总生存期（OS）、无进展生存期（PFS），显著提高总缓解率（ORR）。
优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx第二项3期临床研究成功!
Bimzelx(bimekizumab)强效中和IL-17A和IL-17，已被批准治疗斑块型银屑病，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。
赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®)2项3期临床获得成功：显著减轻瘙痒和皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种在结节性痒疹3期临床试验中显示阳性结果的药物，证实了靶向IL-4和IL-13（2型炎症的关键和中心驱动因素）治疗瘙痒和皮损的潜在益处。