FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法,定价280万美元
8月18日,bluebird bio(蓝鸟生物)宣布,美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于需要定期输血的所有基因型
Int J Epidemiol:缺乏维生素D或许是机体慢性炎症发生的原因
来自南澳大利亚大学癌症研究所等机构的科学家们通过研究揭示了低水平维生素D和机体高水平炎症之间的直接关联,从而就识别出了一种重要的生物标志物,或能帮助识别携带炎症成分的慢性疾病高风险或严重程度的人群。
Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
《柳叶刀·精神病学》:迄今最长最全的研究发现,严重精神疾病患者在确诊前5年患多种慢性疾病风险就已增加!
众所周知,患有严重精神疾病的人群(包括精神分裂症、双向情感障碍和其他非器质性精神疾病)患多种慢性疾病的概率较高[1],这也导致了严重精神疾病患者的预期寿命较短[2]。
European Archives of Psychiatry and Clinical Neuroscience:揭示慢性精神分裂症患者伴发失眠在发生率和临床相关症状上存在性别差异
女性精神分裂症患者的失眠发生率明显高于男性患者(男性为17.3%,女性为26.3%)。回归分析显示,在男性患者中,失眠与PANSS阳性症状、PANSS抑郁因子、低密度脂蛋白水平相关;
Nat Genet:科学家绘制出慢性淋巴细胞白血病遗传驱动因素的分子图谱
来自麻省总医院癌症研究中心等机构的科学家们通过研究构建出了慢性淋巴细胞白血病的遗传改变蓝图,其或能为理解复杂恶性肿瘤的发生发展提供新的见解,并能帮助更准确地改善患者的预后、诊断以及新型疗法的开发。
Science子刊:产生组胺的肠道菌群或会诱发机体的慢性腹痛
来自麦克马斯特大学等机构的科学家们通过研究发现,一种能够产生组胺(histamine)的肠道菌群“超级生产者”或会引发某些IBS患者出现疼痛发作。
Science子刊:利用CRISPR的改进版本揭示促进肺气肿和慢性阻塞性肺病产生的基因
DSP似乎能调节AT2细胞在基线时和与人类疾病相关的损伤(比如烟雾暴露)后的增殖能力。较低水平的DSP表达增加了系统中AT2细胞的增殖能力,可能使它们能够更好地应对损伤。
复旦大学应天雷/林金钟组首次探索慢性乙肝的mRNA新疗法
该研究首次利用mRNA技术编码乙肝病毒表面抗原抗体,在慢性乙肝小鼠模型中注射一剂G12-mRNA-LNP诱导产生的对血清乙肝表面抗原的清除能力可持续至少30天,从而显著减少血清乙肝表面抗原水平。