研究发现细胞内囊泡运输新型调控机制
细胞内囊泡运输对于维持细胞以及机体的多种生理功能必不可少，2013年诺贝尔生理学或医学奖被授予发现囊泡转运机制的三位科学家。在真核细胞内，大约三分之一的蛋白质在内质网(ER)中折叠和修饰，然后被运送到高尔基体（Golgi）。蛋白质从内质网到高尔基体的运输（ER-to-Golgi）过程是对蛋白质进行质量控制和分选的重要阶段，对维持细胞内稳态至关重要。ER-to-Golgi运输由COPII
Cell Rep：癌细胞通过微小囊泡选择性地输出多种类型的长链RNA
2018年11月3日/生物谷BIOON/---众所周知，包括癌细胞在内的许多细胞以微小囊泡的形式分泌不同的蛋白和短链RNA，比如微小核糖核酸（microRNA, miRNA）和环状RNA（circular RNA, circRNA）。这些微小囊泡随后进入其他的细胞中，并在它们的内部移动。这可能是细胞间通信的一种形式。在一项新的研究中，美国范德堡大学的James G. Patton博士及其同事们研究
安进BiTE免疫疗法Blincyto获欧盟CHMP推荐，根除微小残留病灶（MRD）
2018年11月17日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头安进（Amgen）BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准扩大Blincyto单药治疗的适应症，用于首次或第二次完全缓解后微小残留病（MRD）≥0.1%的费城染色体阴性、CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（
生物技术BioTime囊获脊髓损伤和癌症细胞疗法 拓展研发管线
今日，临床阶段生物技术公司BioTime和Asterias Biotherapeutics共同宣布，两家已达成最终的合并协议，力图构建行业领先的细胞疗法公司。根据协议条款，BioTime将获得Asterias的OPC1（少突胶质前体细胞），和VAC2（抗原呈递的同种异体树突状细胞）两种临床阶段的候选细胞疗法。BioTime专注于开发和推广退行性疾病的新疗法，其研发管线主要基于两种平台技
囊获诺华临床期产品 IDEAYA拓展精准医疗研发管线
今日（10月24日），IDEAYA Biosciences宣布与诺华（Novartis）达成独家许可协议，开发和推广诺华的在研药物LXS196（新命名为IDE196）。IDEAYA是一家专注于癌症的精准医学公司，致力于为生物标志物定义的癌症群体发现和开发创新的靶向和免疫肿瘤学药物。根据协议规定，IDEAYA获得IDE196的独家临床试验和开发权利。诺华将继续其正在进行的IDE196的1
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
艾伯维Venclexta治疗CLL实现微小残留病阴性（MRD-）与改善的临床预结果具有相关性
2018年06月19日/生物谷BIOON/--2018年欧洲血液病学会（EHA）年会于6月14-17日在瑞典首都斯德哥尔摩举行。近日，艾伯维（AbbVie）在会上公布了Venclexta（venetoclax）与美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）组合方案（VenR）治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的关键性III期临床研究MURANO的新分析数据。