Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
28天内在体外将造血干细胞的数量扩大900倍，让无需接受调理治疗的造血干细胞移植成为可能
2019年6月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学和日本东京大学等研究机构的研究人员可能破解了在没有放疗和化疗的情况下进行干细胞移植和基因治疗的密码。几十年来，科学家们在实验室中培养大量造血干细胞的尝试一直受阻。这些罕见的骨髓细胞单独负责产生血液和免疫系统中的所有细胞。培养这些细胞的困难严重阻碍了许多研究工作，包括那些让某些癌症或血液疾病患者更容易和更安全地接受干细
研究发现普通胶水成分可用于培养造血干细胞
一项最新国际研究发现，普通胶水中含有的聚乙烯醇可以用于造血干细胞的培养液，在此基础上有望大幅降低造血干细胞的培养成本，帮助治疗白血病等疾病。造血干细胞能分化成血液中的白细胞和红细胞，可用于治疗白血病等疾病。但是过去在实验室中培养造血干细胞的尝试面临效果不好、成本高昂等问题，导致临床上治疗白血病多依赖骨髓移植等方式。日本东京大学和美国斯坦福大学等机构研究人员在新一期英国《自然
造血干细胞移植可能引起的GVHD，间充质干细胞来救！
什么是移植物抗宿主病（GVHD）？用所有人都能听得懂的话简单点讲，就是“排异反应”，不过是器官/血液捐献者的免疫细胞对被移植者的“攻击”。它可能发生在器官移植时，可能发生在造血干细胞移植时，甚至输血也可能引发移植物抗宿主病。发生率还不低，大约在30%~45%左右。GVHD：移植成功之路的“拦路虎”2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了已上市药物ibrutinib用于治疗造血干细胞移
科学家绘制造血干细胞扩增组织的3D转录组图谱
血液系统中贮藏着一种具有自我更新、分化成各种血细胞潜能的成体干细胞，称为造血干细胞，它能够维持机体长久造血和组织稳态。造血干细胞移植是恶性血癌的有效治疗手段，但干细胞来源不足成为限制该治疗广泛应用的瓶颈。因此，造血干细胞的发育，尤其是造血干细胞扩增的研究备受关注。然而，现在的研究主要集中在特定细胞群体或关键因子的“线性化”或“平面化”解析，缺乏全面“立体化”的分析。从系统生物学角度解析
造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂