Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Stem Cell Rep：癌症研究帮助开发有用的造血干细胞
在超过25年的时间里，大量的研究工作试图使个性化的血液干细胞用于治疗白血病以及许多其他类型疾病。研究人员采取的一种方法是采集患者的成年细胞，然后对其进行“解码”，以产生诱导性多能干细胞（iPSC），该干细胞能够形成人体的任何细胞类型，包括血细胞在内。不幸的是，这些iPSC也有可能发育成癌细胞。因此研究人员将工作重心重新集中在制造造血干细胞（HSC）上，造血干
Science子刊：供者造血干细胞中的罕见有害突变可能给受者带来健康问题
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞移植，也称为骨髓移植，是治疗急性髓细胞白血病（AML）等血液癌症的常见方法。这种治疗可以治愈血液癌症，但也可能导致危及生命的并发症，包括心脏问题和移植物抗宿主病。在移植物抗宿主病中，来自供体的新免疫细胞会攻击患者的健康组织。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院等研究机构的研究人员指出在健康供者的
《自然》：科学家找到了维持造血干细胞的关键因子
最新一期《自然》杂志上，加州大学洛杉矶分校（UCLA）的一支研究团队带来一项干细胞领域的重要进展。研究小组鉴定出了人类血液干细胞的关键调节因子，激活后可以显着提升血液干细胞在体外的自我更新能力。可移植的血液干细胞增多，意味着白血病等血液癌症、诸多遗传性血液疾病的治疗有望在将来得到极大改善。血液干细胞，也叫造血干细胞。它们在骨髓中可以自我更新，并分化产生红细胞、白细胞、血小板等各种类型的血细胞。正因
Nat Cell Biol：胚胎晚期以及青年阶段会出现造血干细胞的“波动性”产生
2019年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --造血干细胞（HSC）负责个体一生中所有血细胞的持续补充。在再生医学领域，目前一个主要的研究难题在于如何生产“量身定制”的HSC，以替代患者体内的缺陷的HSC。 为了实现体外真正的HSC的“受控”生产，需要对体内HSC的产生过程具备更好地了解。（图片来源：Www.pixabay.com） 近日，来自Hubrecht Instit
造血干细胞最新研究进展（第5期）
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
研究人员发现造血干细胞在体外三维两性离子水凝胶环境中可长时间显著扩增
2019年10月7日，美国华盛顿大学的Shaoyi Jiang教授团队和Fred Hutchinson肿瘤研究中心的Colleen Delaney教授团队在Nature Medicine杂志上发表了文章“Expansion of primitive human hematopoietic stem cells by culture in a zwitterionic hydrogel”
Neurology：临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
2019年10月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近