uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
复星医药提交帕金森病新药奥匹卡朋上市申请
3月10日，国家局官网显示，复星医药提交的帕金森病新药奥匹卡朋胶囊的上市申请正式获CDE受理。奥匹卡朋 (opicapone) 为新一代外周儿茶酚O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂， 由葡萄牙Bial-Portela公司开发， 于2016年6月首次获欧盟批准，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCI，如卡比多巴）的辅助疗法，以治疗出
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
科学家发现一种有希望治疗帕金森病的新方法
近日，发表在《Brain》上的一项研究中显示，来自以色列本古里安大学（BGU）的研究人员发现蛋白质BMP5/7有望为帕金森病的治疗提供新的方法，此方法有望有效减缓或阻止疾病的进展。帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群帕金森病的患病率大约是1.
揭示帕金森病疾病风险和严重性与细胞溶酶体中的离子通道突变密切相关
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---许多基因突变被发现与一个人患帕金森病的风险有关。然而对于这些突变中的大多数，它们的作用机制仍不清楚。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学、中国复旦大学和北京大学的研究人员揭示了两种不同的突变---一种突变是增加疾病风险并导致帕金森病患者患上更严重的疾病，另一种突变是降低疾病风险---如何在体内表现出来。
J Neuroinflammation：有望揭示脑老化和帕金森病的新机制
近日，一项刊登在国际杂志Journal of Neuroinflammation上的研究报告中，来自上海交通大学医学院附属新华医院神经内科汪锡金教授的团队报道Smad3信号通路缺陷可能参与脑老化，老化相关的Smad3信号通路缺陷可能参与帕金森病（Parkinson’s disease，PD）的发病。帕金森病是中老年人常见的中枢神经系统退行性疾病，不仅严重影响
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
“帕金森病潜在生物标志物的生物成像荧光探针”在Chemical Society Reviews发表
帕金森病(Parkinson's disease，PD)， 是一种中枢神经系统性退行性疾病，又称震颤麻痹，多发于老年群体。PD作为第二大神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。据统计，我国PD患者人数目前近300万，且以每年10万的速度在递增。随着我国人口老龄化的加剧，帕金森病患者的数量还在不断攀升，给社会和家庭带来了巨大经济
研究发现自发罹患帕金森病食蟹猴
帕金森病是典型的神经退行性疾病，主要影响65岁以上的老年人群（发病率接近2%）。帕金森病的核心症状为运动障碍（运动迟缓、静止性震颤、姿势异常与肌强直），其经典病理改变包括中脑黑质多巴胺神经元的丢失以及磷酸化alpha-synuclein聚集形成的路易小体（Lewy bodies）与路易突起（Lewy neurites）。目前，缺乏有效治愈帕金森病