研究揭示α-syn家族性遗传突变导致帕金森病的机理
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉中心刘聪课题组与何凯雯课题组合作完成的研究成果Wild-type α-synuclein inherits the structure and exacerbated neuropathology of E46K mutant fibril strain by cross-seeding，在线发表在PNA
研究发现帕金森病相关新机理
北京大学基础医学院郑瑞茂研究员团队在Cell Death and Differentiation在线发表了题为“The DJ1-Nrf2-STING axis mediates the neuroprotective effects of Withaferin A in Parkinson’s disease”的研究论文，报道一种有帕金森病治疗潜力的天然药物
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
Nat Neurosci：帕金森病神经环路解析，不同苍白球通路调节不同
2021年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --帕金森病（PD）是全球患病率，致残率和死亡率增长最快的神经系统疾病。PD是一种神经退行性疾病，患者常常表现出多种运动和非运动症状，早期最明显的症状为颤抖、肢体僵硬、运动功能减退和步态异常，也可能有认知和行为障碍。随着疾病的进展，这些症状通常会发展并变得越来越严重。目前，PD的诊断仰赖病史和神经学检查，但脑部
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
复星医药提交帕金森病新药奥匹卡朋上市申请
3月10日，国家局官网显示，复星医药提交的帕金森病新药奥匹卡朋胶囊的上市申请正式获CDE受理。奥匹卡朋 (opicapone) 为新一代外周儿茶酚O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂， 由葡萄牙Bial-Portela公司开发， 于2016年6月首次获欧盟批准，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCI，如卡比多巴）的辅助疗法，以治疗出
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
科学家发现一种有希望治疗帕金森病的新方法
近日，发表在《Brain》上的一项研究中显示，来自以色列本古里安大学（BGU）的研究人员发现蛋白质BMP5/7有望为帕金森病的治疗提供新的方法，此方法有望有效减缓或阻止疾病的进展。帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群帕金森病的患病率大约是1.