罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
Sci Adv: 研究揭示帕金森氏运动障碍的潜在机制
许多患有帕金森氏病的患者最终会出现运动障碍，这是他们使用多巴胺替代药物后的副作用。到目前为止，这种不良副作用的潜在机制尚不清楚。最近，Scripps Research领导的国际合作已经找到了一个关键原因，并因此找到了提供救济的新途径。
帕金森病或真的始于肠道！
2020年5月12日讯 /生物谷BIOON /——瑞典卡罗林斯卡学院和美国北卡罗莱纳大学的研究人员已经绘制出各种脑部疾病背后的细胞类型。研究结果发表在Nature Genetics杂志上，为针对神经和精神疾病的新疗法的开发提供了路线图。一个有趣的发现是，来自肠道神经系统的细胞与帕金森病有关，这表明帕金森病可能从肠道开始。神经系统由数百种不同的细胞组成，它们的
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！口服ROCK2抑制剂belumosudil治疗总缓解率(ORR)＞70%！
如果得到批准，belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，将为患有这种严重疾病的患者带来有意义和持续的益处。
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)在中国获批上市，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
Science：抗癌药物伊利司莫有望治疗门克斯病等铜缺乏症
2020年5月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国德克萨斯农工大学生物化学与生物物理学系教授James Sacchettini博士和生物化学与生物物理学系助理教授Vishal Gohil博士领导的一个研究团队概述了他们的最新发现：使用抗癌药物伊利司莫（elesclomol）有望治疗门克斯病（Menkes disease）中的铜缺乏。这一发
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab获美国FDA优先审查！
sutimlimab通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的内在病因。如果获得批准，将成为第一个也是唯一一个治疗CAD溶血的药物。
白血病告别化疗！艾伯维/罗氏Venclexta+Gazyva组合加拿大获批，CLL首个一线无化疗固定疗程方案!
2020年05月07日讯 /生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准靶向抗癌药Venclexta（venetoclax）联合Gazyva（obinutuzumab,奥比妥珠单抗）用于先前没有接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。该方案结合了6个28天周期的Gazyva和12个周期的V
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)获美国FDA批准，复星医药引进中国！
2020年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ongentys（opicapone）25mg和50mg胶囊，这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（“OFF”期）的帕
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2020年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估抗体药物satralizumab（开发代码：SA237）作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraStar（NCT02073279）的结果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀神经病学》（The Lan