罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
糖尿病肾病新药！拜耳首创药物Kerendia(finerenone)获美国FDA批准，在中国已进入审查!
Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。
BJP：富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此，需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例，而且据报道，LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里，作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展，总结了从体外
Cell：阐明诱发帕金森疾病关键酶类的功能或有望帮助开发新型帕金森药物
2021年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --富含亮氨酸的重复激酶2（LRRK2，leucine-rich repeat kinase 2）的突变是家族性和散发性帕金森疾病的发病机制，LRRK2能调节膜性细胞器的关键细胞过程，并形成基于微管的致病长丝状结构，然而LRRK2生物学角色背后的分子机制在很大程度上研究人员并不清楚。近日，一篇发表在国际杂志Ce
Pharmacology & Therapeutics：糖尿病性心肌病的细胞机制和推荐的药物治疗方案
糖尿病(DM)与一种特殊的心脏表型相关，其特征是结构和功能改变。这种所谓的糖尿病性心肌病(DM CM)与临床相关，因为DM患者表现出较高的心力衰竭发生率。从机制上讲，几个参数在心肌细胞水平上相互作用，导致炎症、凋亡、活性氧增加和钙信号改变。这反过来会引起功能性心肌改变，尤其可能导致糖尿病患者的临床结局恶化。因此，迫切需要有效的治疗选择。本文就目前推荐的糖尿病
加拿大研究人员开发出治疗糖尿病视网膜病变的药物
多伦多大学Stéphane Angers教授领导的团队，开发了一种合成抗体可治疗糖尿病视网膜病变，或可逆转常见的糖尿病并发症，为治疗糖尿病视网膜病变等眼病带来了新希望。糖尿病视网膜病变是一种会导致失明的病变，影响约30％的糖尿病患者，其原因主要是Wnt通路被破坏。Wnt通路是一种阻止分子进入视网膜的生理屏障，对于血-视网膜屏障的形成和
罗氏旗下ADC药物赫赛莱®新适应症再次获批，使HER2阳性晚期乳腺癌患者长期生存
2021年6月23日，罗氏制药中国宣布，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱®（英文商品名：Kadcyla®，通用名：恩美曲妥珠单抗），单药治疗接受了紫杉烷类和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌患者，且患者应具备以下任一情形：既往接受过针对局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后6个月内出现疾病复发。
GSK 艾滋病治疗药物多伟托®于中国上市：HIV单片双药疗法将引领‘简化治疗’新趋势
2021年6月26日，葛兰素史克（以下简称“GSK”）宣布，其用于艾滋病治疗的创新双药治疗方案多伟托®（通用名：拉米夫定多替拉韦片）正式在中国上市。 图 1. 多伟托®中国上海上市会 艾滋病，又称“获得性免疫缺陷综合症”，是由人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus
Cell子刊：恢复miRNA的表达可挽救阿尔茨海默氏病的记忆缺陷
阿尔茨海默征作为老年前期和老年的中枢神经退行性病变，逐渐被大众熟知。目前我国大约有600万-800万名阿尔茨海默症并患者，在65岁以上的老年人群中的患病率约为3%-7%。但至今其发病原因尚不明确。在成人大脑中，存在于海马神经源生态位的神经干细胞维持着终生的神经产生功能。成年海马神经发生(AHN)在功能上与人类和啮齿动物的记
四川大学：通过微生物和基因框架确定炎症性肠病的药物靶点
随着炎症性肠病(IBD)发病率和流行率的不断提高，已成为威胁人类健康的主要疾病之一，迫切需要开发新的治疗药物。虽然IBD的发病机制尚不清楚，但先前的研究已经为遗传、免疫、微生物和环境因素之间复杂的相互作用提供了证据。在这里，作者构建了一个基于基因-微生物区系相互作用的框架来发现IBD生物标记物和治疗药物。总之，通过整合计算机筛选、微生物区系干扰、基因敲除技术