罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
罗氏TIGIT抑制剂、VEGF/Ang2双抗在华提交临床申请
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息，罗氏（Roche）在中国提交了四项关于在研新药tiragolumab注射液和faricimab注射液的新临床试验申请，并于6月13日获受理。Tiragolumab是罗氏重点开发的一款在研TIGIT抑制剂，faricimab是一款同时靶向VEGF和Ang2的双特异性抗体。目前，这两款药在全球范围内均已进入3期临
罗氏PI3K/AKT通路抑制剂ipatasertib III期临床：PTEN功能缺失mCRPC中疗效强劲！
ipatasertib是一种口服的、高度特异性的小分子药物，可靶向并结合AKT（蛋白激酶B）的所有三种亚型，阻断PI3K/AKT信号通路。
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
Nat Microbiol：如何通过靶向作用特殊的组织蛋白酶来抵御沙门氏菌感染？
2020年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --当人类机体被致病菌感染时，机体免疫系统就会尝试消灭入侵者，其中一种方法就是发起炎性反应，即一系列级联反应，包括保护性蛋白的表达、免疫细胞的激活、以及感染细胞被保存时受控细胞死亡的过程等。图片来源：Joel Selkrig/EMBL近日，一项刊登在国际杂志Nature Microbiology上的研究报告中，
罗氏Ocrevus新输液方案获欧盟批准
5月28日，罗氏宣布欧洲药品管理局（EMA）已批准Ocrevus（ocrelizumab）一种新的、耗时更短的2小时输液方案，每年2次给药，用于复发型或原发进展型多发性硬化症（MS）的治疗。这项批准是基于EMA人用医药产品委员会（CHMP）的积极审查意见。此次批准是基于随机、双盲ENSEMBLE PLUS研究的数据。该研究显示，在复发缓解型多发性硬化症（RR
国内首个法布雷病特效药法布赞®上市，“生命礼赞”罕见病援助项目同时启动
2020年6月6日，法布赞®中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞®（注射用阿加糖酶β）在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目，为符合条件的患者提供药品援助，减轻患者经济负担。