NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
Nat Med：2期临床试验表明CAR-T细胞疗法axi-cel有效治疗高危大B细胞淋巴瘤
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---在一项名为ZUMA-12的2期、多中心、单臂临床试验中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现基于嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法
Molecular Cancer重磅综述: 外泌体的产生到临床应用
缺氧是肿瘤微环境(TME)的显著特征。肿瘤细胞在面临选择性压力时，表现出多种适应性特征，如肿瘤标志物的表达发生变化(增殖增加、凋亡抑制、免疫逃避等)，细胞间通讯更加频繁。
首个临床试验：唾液外泌体小RNA可作为食管癌检测和预后标志物
据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，食道癌是世界年新增人数第8，年死亡人数第6的恶性肿瘤。而且，食管癌在中国尤为突出，全球每年新增和死亡的食管癌，均有超过一半在中国。在我国，绝大部分食管癌患者属于食管鳞状细胞癌（ESCC），而患者在诊断时往往已处于晚期，5年生存率仅为20%左右。为了提高患者的
“现货型”CAR-NK疗法有望攻克癌症之王，今年将开始临床试验
胰腺癌（Pancreatic Cancer），是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤。近年来，胰腺癌发病率和死亡率明显上升，胰腺癌早期的确诊率不高，发现时往往已是晚期，此时癌细胞已经扩散，一些化疗药物虽然有效，但通常会产生耐药性，癌症免疫疗法也难以发挥作用。胰腺癌的5年生存率不足10%，是预后最差的恶性肿瘤，因此也被称
科学家进行全球首个脊髓损伤干细胞疗法临床试验！
近日，来自日本庆应义塾大学的科学家们表示，他们已经成功将干细胞移植到了一名脊髓损伤的患者机体中，而这是科学家们在全球进行了首例此类临床试验；目前并没有有效的疗法来治疗因严重脊髓损伤所致的瘫痪，脊髓损伤仅在日本就影响着超过10万人的健康。
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
《科学》子刊：超声波“击穿”大脑屏障的抗癌疗法，首个临床试验成啦
血脑屏障（BBB）在我们大脑的血浆与脑细胞之间，它能够保护脑组织不受有害物质的损害，但同时也阻止了98%以上的药剂渗透到大脑。因此，药物如何渗透血脑屏障，成为了中枢神经系统疾病药物治疗的热点问题。Her2阳性乳腺癌是一种脑转移率极高的肿瘤。曲妥珠单抗作为Her2阳性乳腺癌一线治疗药物，却由于BBB的阻碍对脑转移瘤的疗效极差。存在有效的药物，药物却不能渗透屏障
Science子刊：活化巨噬细胞-肿瘤嵌合外泌体使得针对实体瘤的人性化抗癌免疫疗法有望成为可能
在一项新的研究中，来自中国科学院过程工程研究所、中国科学院大学化学工程学院、上海交通大学和首都医科大学的研究人员开发了活化巨噬细胞-肿瘤嵌合外泌体（activated macrophage–tumor chimeric exosome, aMT-exos），它能共同激活免疫反应和肿瘤微环境以支持癌症免疫疗法。