GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nat Commun：癌症药物有望靶向作用刺激人类帕金森疾病发生的特殊蛋白连接
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种涉及Aplp1的潜在新型生物性靶点，Aplp1是一种细胞表面蛋白，其能驱动引起帕金森疾病的α-突触核蛋白的扩散。
2024-07-04
Nature：靶向线粒体VDAC2——破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
这项突破性研究揭示了VDAC2的双面角色：表面上是线粒体的普通"看门人"，暗地里却是肿瘤抵抗免疫攻击的"保护盾"。
2025-03-23
Nature Aging | 衰老细胞清除革命：753b的双重靶向机制与临床前景
这一发现不仅为衰老相关疾病的治疗开辟了新途径，也为药物设计和衰老细胞的生物学研究提供了新的视角。
2025-02-05