Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
补体药物热潮汹涌
从偶然发现到全面发展，补体走过了百余年的漫长历程。如今，补体药物已形成多层次技术矩阵，涵盖单抗、小分子抑制剂、环肽、核酸适配体等多种形式，呈现出百花齐放的态势。
2025-04-11
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
诺华7.45亿美元合作开发SSTR2靶向核药
2024-11-23
Cell：北京大学陈鹏团队等开发多模态靶向嵌合体——Multi-TAC，同时招募多种免疫细胞靶向实体瘤免疫微环境
该研究开发了一个多模态和可编程平台——多模态靶向嵌合体（Multi-TAC），该平台能够将多个治疗模块集成到单一药物中，从而在肿瘤-免疫微环境内实现多种免疫细胞的同时招募以及向肿瘤的靶向结合。
2024-11-10
Cell Metab：揭示靶向肝细胞膜鞘脂代谢改善MASH的机制
该研究揭示了SMPD3介导的肝细胞膜鞘磷脂代谢重编程是驱动MASH阶段神经酰胺蓄积的关键因素，发现SMPD3是连接脂质代谢紊乱、细胞损伤、炎症和纤维化等多种MASH核心病理过程的重要节点。
2025-03-29
