潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02
Nature Genetics ：肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示
研究揭示了体质指数（BMI, Body Mass Index）与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联，并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。
2024-11-22
Science封面：华人学者开发AI模型，学会生命的语言，生成新型CRISPR系统乃至整个基因组
该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。
2024-11-23
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Cell Biosci：类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响，通过构建小鼠及人类神经模型，发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏，在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育，证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
2025-01-02
Science：新研究鉴定出一组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因
这些作者开发了一种技术，使他们能够实时观察植物乳杆菌（Lactiplantibacillus plantarum）的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛（niche）定植。
2025-01-05
Nature子刊：董晨团队揭示CD8+T细胞活化的三维基因组调控机制
本研究不仅揭示了 TRIM28 在 CD8+ T 细胞活化中的关键作用，还为开发针对肿瘤和感染的新型免疫治疗策略提供了潜在靶点。
2025-01-25