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Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

研究揭示非酒精性脂肪肝病发生发展和阿尔兹海默病的关键调控分子

该研究基于GEO数据库、临床样本分析、转基因小鼠模型验证等,证明了AD患者血清中Kallistatin含量显著增多;明确了KAL-TG小鼠出现记忆认知功能、海马突触可塑性下降及谷氨酸稳态失衡。

2024-04-05

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Nature子刊:杨建华/屈良鹄/李斌团队发现新结构型非编码RNA及其调控功能

这项研究工作通过开发了多种新实验策略和计算机算法以及结合二代测序(Illumina)和三代单分子测序(Nanopore)平台实现了napRNA的全长测序。

2024-03-22

上海交通大学医学院附属第一人民医院王宏林团队研究揭示基因组上免疫调控新密码

研究团队发现外源给予Dleu2-17aa可以改善小鼠自身免疫性疾病,并增加Treg细胞比例。

2024-02-06

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Cell Metab | 中国科学技术大学刘强团队发现调控脑衰老的新分子

该研究显示,tRNAGlu衍生的tsRNA Glu-5’tsRNA-CTC随着年龄的增长特异性地积累在谷氨酸能神经元的线粒体中,导致嵴组织被破坏,GLS依赖性谷氨酸的产生减少。

2024-03-10

科研人员出小麦穗发育的转录调控因子

中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员肖军团队通过结合多维组学、群体遗传学和基因功能解析等研究手段,提出了系统高效鉴定关键调控因子的策略。

2024-02-07