Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Cell：新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解
研究人员开发了一种自动系统，用于分析胚胎发生所需的基因功能，其中胚胎发生是受精卵从单细胞发育成具有皮肤、消化道、神经元和肌肉等不同组织的有机体的过程。
2024-05-28
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Cell：利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析，一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制
scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架，捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。
2024-07-20
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
JCI：新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化，从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞，这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27
研究发现：好朋友之间的基因相似度达到了四代以内远亲的程度！并且彼此会共享10%的肠道微生物
这两项研究不仅为我们理解友情的本质提供了一个全新的视角，也让我们重新思考人类社会关系的深层次机制。
2024-12-02
研究鉴定出小麦穗发育的转录调控因子
为促进小麦穗发育研究和分子设计育种，团队与合作者搭建了小麦穗发育多组学数据库，提供了包括基因信息查询、共表达分析、TRN预测、表观图谱绘制及突变体库检索等模块在内的“一站式”服务。
2024-02-12
Nat Commun：阻断特殊基因或能有效抑制乳腺癌细胞的生长
本文研究结果强调了ER和PRMT5的阻滞或许能作为一种潜在的治疗性策略，从而克服ER+/RB-缺失乳腺癌对CDK4/6抑制剂的耐药性。
2024-05-13