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CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

研究人员发布耐脱水植物基因组数据库

通常情况下极端脱水对植物是致命的,但少数陆地植物在特殊的环境中演化出营养体耐脱水(Vegetative Desiccation Tolerance,VDT)的特性。

2023-12-25

Nature:揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制

来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构,并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。

2024-01-04

Nature:发现DNA复制时间安排和基因在细胞核内折叠成三维结构之间的关系

复制遗传信息的复杂过程被称为 DNA 复制,它是生命从一个细胞传递到另一个细胞以及从一个有机体传递到下一个有机体的关键。这不仅仅是复制遗传信息,还必须在正确的时间发生一连串精心策划的分子事件。

2024-01-22

Genome Med:103个引起人类遗传性疾病的基因若发生突变或会增加机体患癌风险

来自首尔大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,引起遗传性疾病的103个基因若发生突变或会增加机体患癌的风险。

2024-01-24

小鼠自带基因治疗系统的秘密:4.5SH RNA

近期,人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用,这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。

2023-12-19

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

王恩多/周小龙团队揭示人线粒体tRNA t6A修饰对线粒体基因表达调控的多重作用

首次发现线粒体tRNA t6A37修饰与m1A9、m2G10修饰的协同调控。

2024-01-22

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

水稻苗期冷胁迫调控基因鉴定及功能研究获进展

水稻是冷敏感作物。随着全球气候的变化,低温成为影响水稻产量和品质的主要威胁因素之一。水稻冷害包括延迟性冷害和孕穗期冷害。苗期是水稻延迟型冷害的关键时期。

2023-12-21