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渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准

渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。

2024-05-05

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Nat Methods | 单细胞三维基因组与基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

Sci Adv: 致癌基因EVI1通过与CTBP2的可靶向相互作用驱动急性髓系白血病

本研究发现干扰转录因子如EVI1及其辅助因子的蛋白-蛋白界面可以抑制肿瘤生长,并应用于治疗目的。

2024-05-29

改写教科书,颠覆中心法则:这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因,产生强大的抗病毒免疫力

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-05-30

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17