Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
2023-11-04
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
