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Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术

相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。

2024-07-05

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型,小白也能轻松开展基因编辑研究

CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成:LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。

2024-05-02

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27