辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
Cell Chem Biol：让癌细胞因脂肪挨饿或能改善癌症疗法的疗效
研究结果表明，癌细胞内的多不饱和脂肪酸水平并不一定与铁死亡的易感性相关，相反，癌细胞能通过将多不饱和脂肪酸运输到合适的磷脂池中来对细胞外的脂质水平产生反应，从而促进其对铁死亡的敏感性。
Nature：揭秘雌激素受体开关或有望帮助开发新型乳腺癌疗法
这项研究中，研究人员利用来自阿贡国家实验室的先进光子源和国家同步加速器光源II的小角度X射线散射和核磁共振谱工具来对这种蛋白质开关进行了非常详细的研究。
CAR-T细胞疗法研究进展（第45期）
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效、Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改
研究人员完成基因组结构变异检测基准测试
研究成果提供了当前小麦基因组检测结构变异的最优分析流程，并证明了低覆盖度PacBio HiFi三代测序检测结构变异的能力，为大规模群体的结构变异研究提供了理论与技术支持。
Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
研究提出可用于癌症驱动基因识别的图机器学习模型
该模型通过构建精准的癌症基因调控图谱，有望为个性化医疗和精准药物研发开辟新途径。同时，该模型在整合多组学数据和复杂网络分析方面的优势，使其具备跨疾病和跨领域应用的潜力。