基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
首个CAR-M细胞疗法折戟，Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法
Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics，旨在将CAR-M推向临床研究。
2024-04-05
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
中国科学院西双版纳热带植物园植物基因组演化与次生代谢研究组发现，ICE1作为关键的转录激活因子，正向调节QQS的表达，以提高花粉的萌发和活力。
2024-07-18
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑！无需DNA双链断裂，实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑，使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点，从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
大学池塘中的神奇生物，基因转录规则“与众不同”
DNA就像建筑物的蓝图，它本身不做任何事情但下达必要的指令。为了让基因产生影响，必须先读取DNA，再将其构建成具有物理效应的分子。
2024-07-15
全RNA介导的精准基因写入技术！Cell：我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术
本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子，开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。
2024-07-19