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Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Nature:用条形码标记基因组中的顺式调控元件提供了对人类基因组的深入了解

在这项研究中,这些作者基于大规模实验数据,开发了几种机器学习模型来预测顺式调控元件(CRE)的调节活动。

2025-01-20

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

JAMA Oncol:新型免疫疗法组合有望治疗人类致死性甲状腺癌

本文中,研究人员所进行的II期非随机临床试验报告了双重免疫检查点抑制剂治疗侵袭性甲状腺癌的临床活性。

2024-12-14

GSK与Rgenta达成合作,开发靶向RNA小分子疗法

根据协议条款,Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款,该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款,以及分级专利费和潜在股权投资,获得高达近5亿美元收益。

2024-12-11

JEM:新型组合性疗法有望治疗人类转移性卵巢癌

基于这一概念,研究者Zhang等人设计了一种方法,其能通过结合β-葡聚糖(β-glucan,一种病原体所衍生的骨髓细胞激活剂)和干扰素γ(IFNγ)的疗法,从而就能特异性地激活腹腔中的骨髓细胞。

2024-12-26

Cancer Cell:新型抗癌药物或能让免疫疗法变得更加有效

本文研究结果表明,EZH2的抑制除了能促使淋巴瘤B细胞具有一定的免疫原性外,还能通过直接对CAR-T细胞发挥作用从而增强CAR-T细胞的疗效。

2024-12-15

Cell:新研究为针对儿童癌症的免疫疗法铺平了道路

这项研究纳入2018年至2024年间在阿斯特丽德-林格伦儿童医院被诊断患有不同类型实体瘤的191名0至18岁的儿童。

2025-02-06