Cell：通过膳食补充木糖有望改善异基因造血干细胞移植过程中抗生素治疗引起的移植物抗宿主病
在一项新的研究中，研究人员确定了一种特定的肠道细菌参与异基因造血干细胞移植期间抗生素治疗诱导的移植物抗宿主病（GVHD）的的进展，并发现营养补充可以在临床前动物模型中预防抗生素引起的GVHD。
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
基因治疗公司禾沐基因获3000万元增资，投前估值2亿元
近日，华大基因发布公告称，向深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称禾沐基因）增资3000万元，将持有禾沐基因的注册资本416.6667万元，占禾沐基因的股权比例为13.04%
礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准：治疗RET基因融合阳性实体瘤！
Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂，无论其肿瘤类型如何。
注册开启|近岸云论坛第四期-基因治疗产品的生产工艺和质量控制
在过去十年里，世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法，用于治疗癌症、失明和代谢紊乱等疾病。另外，全球有近300项与AAV相关的临床试验，国内也有10余款基因治疗药物进入IND申报阶段。
Nat Commun：科学家识别出一种有望治疗人类多囊性肾病的新型潜在基因疗法靶点
来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，通过剔除microRNAs的一个结合位点来阻断对PKD1和PKD2基因表达的抑制或会阻碍ADPKD模型中肾脏囊肿的形成和生长。
Stem Cell Rep：科学家开发出治疗人类罕见纤毛病的新型基因疗法
来自国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型基因疗法，其或能挽救一种因莱伯先天性黑朦（LCA，Leber congenital amaurosis）所影响的视网膜细胞的纤毛缺陷症。
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。