Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Nature：用条形码标记基因组中的顺式调控元件提供了对人类基因组的深入了解
在这项研究中，这些作者基于大规模实验数据，开发了几种机器学习模型来预测顺式调控元件（CRE）的调节活动。
2025-01-20
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝
来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎，而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。
2024-11-13
研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用
这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用，为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角，也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。
2025-01-01
Nature Methods：当细胞开始“自白”，解码癌症基因的双面叙
DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA，研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系，为精准医疗提供全新工具。
2025-02-19
