渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究：寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析，并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合，从而识别关键预后因子，这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
2024-08-09
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Nat Commun：法尼基转移酶抑制有效预防肿瘤复发并最终延长癌基因成瘾NSCLC患者治疗
本研究提供了一种方法来解决肿瘤细胞在TT耐药的早期阶段动态可塑性的分子复杂性，跨越不同的致癌成瘾模型。
2024-07-21
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
