《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
2025-01-14
Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。
2025-03-12
Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
科学家建立首个人类皮下和内脏脂肪组织细胞图谱
瑞士苏黎世联邦理工学院和德国莱比锡大学医学中心的研究团队建立了首个人类皮下和内脏脂肪组织细胞图谱,展示了代谢健康型肥胖者(MHO)和代谢不健康型肥胖者(MUO)的差异。
2024-12-27
Cancer Cell:复旦大学曹志伟/陈海泉团队绘制小细胞肺癌空间单细胞图谱,揭示其空间分子异质性及免疫互作生态位
该研究通过空间多组学揭示了非小细胞肺癌的肿瘤异质性和免疫微环境动态,提出了 MT2 生态位作为患者预后和免疫治疗响应的新标志,为小细胞肺癌的精准分型和治疗策略提供了重要依据。
2025-02-26
Cancer Cell:虞先濬/吴健民/周虎/金钢/高大明合作团队绘制首个无功能性胰腺神经内分泌瘤的多组学全景图谱
该研究整合了基因组、转录组、蛋白质组和磷酸化修饰组四种组学数据,绘制了全球首个 NF-PanNET 蛋白基因组学全景分子图谱,据此突破性地提出分子分型框架、预后模型和靶向-免疫治疗新策略。
2025-04-06
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15