AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Mol Cell:揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04
研究人员构建SAM关键homeobox基因调控网络解析玉米株高发育的分子机制
为构建组织特异性动态调控网络,基于黄化幼苗叶片ATAC-seq和tsCUT&Tag数据,团队设计并训练了一个机器学习模型,以预测SAM组织的调控位点。
2024-10-12
Nat Chem:陈加余团队系统揭示三链体DNA互作蛋白调控机制与功能多样性
该研究首次系统地揭示了内源性三链体DNA调控蛋白的全景图,不仅为深入理解三链体DNA的动态调控奠定了基础,也为诸多蛋白的分子功能研究提供了全新视角。
2024-09-08
Science重磅:这种抗癌药成为阿尔茨海默病的新希望,能够挽救记忆和大脑功能
这项研究表明,抑制IDO1酶,阻断其介导的色氨酸向犬尿氨酸的转化,通过恢复星形胶质细胞代谢,挽救了阿尔茨海默病小鼠模型的海马体记忆功能。
2024-09-03
Nat Cell Biol | 李丹等发现帕金森病致病蛋白α-Syn相分离的生理功能及调控机制
在本工作中,研究者观察到α-syn除了能够自身发生相分离外,还能够与VAMP2以及SV发生多组分共相分离。进一步,通过液态核磁技术以及交联质谱等方法表征了α-syn与VAMP2相互作用的结构基础。
2024-07-06