营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
Cell report:微生物通过免疫依赖性调节肠道干细胞分化
肠道是微生物和宿主之间的主要接口。大量证据表明，肠道干细胞在维持肠道完整性和因应肠腔内容物而调整其结构方面起着关键作用，但它们也在启动癌症的发展中起着作用。
2022-04-13
Frontiers in Genetics:发布首个非性逆转黄鳝高质量基因组参考图谱
高质量的基因组提供了性别相关基因及高度多态的MHC基因基因组分布特征，为进一步研究黄鳝性别决定机制及开展免疫多态性特征奠定了基础。
2022-06-06
JCI Insight：抗体依赖性细胞毒性可能有助于防止母乳喂养期间的HIV母婴传播
这些研究结果为HIV-1疫苗工作提供了新的见解---特别是潜在的疫苗至少需要激发出能够介导ADCC的抗体。
2022-04-24
Molecular Ecology Resources:解析斑鳖的全基因组序列及其适应性进化基础
研究人员发现斑鳖与中华鳖（Pelodiscus sinensis）亲缘关系密切，然而在54.4百万年前开始分道扬镳。种群历史分析表明斑鳖的有效群体在历史上呈现出连续下降的趋势，这与其遗传杂合度和遗传多
2022-05-18
Cancer Res & Nat Commun：一种特殊的基因突变或能让肿瘤变得更具侵袭性且会促进肿瘤转移
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究发现，在超过20%至30%的乳腺癌复发病例患者机体中所发现的一种突变基因或能帮助肿瘤变得更具侵袭性且会促进肿瘤转移。
2022-05-06
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Cell Rep：科学家发现或能向侵袭性黑色素瘤发送信号的基因突变
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究发现，ARID2基因的突变或在增加黑色素瘤患病风险上扮演着非常关键的角色。
2022-04-25