蔡清清教授团队首次创建基于单核苷酸多态性的预测模型指导NK/T细胞淋巴瘤患者精准预后判断和早期患者治疗决策
结外鼻型NK/T细胞淋巴瘤(ENKTL)好发于亚洲及拉丁美洲，在我国占所有淋巴瘤病例的15-30%。ENKTL临床表现及预后具有明显异质性，当前预后评价系统多基于临床及病理特征，而基于临床分期制定的治疗方案无法满足个体化诊疗的需求。中山大学肿瘤防治中心内科蔡清清教授课题组在国际血液学期刊Blood上发表了题为“结外NK/T细胞淋巴瘤的单核苷酸多态性预测模型”
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
Metabolic Engineering：代谢工程合成辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸取得研究成果
近期，江南大学生物工程学院穆晓清副教授课题组在辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸合成方面取得重要进展，研究成果“Improving the production of NAD+ via multi-strategy metabolic engineering in Escherichia coli”正式发表于Metabolic Engineer
382个核苷酸的缺失或会让SARS-CoV-2的感染变得更加温和！
2020年9月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志The Lancet上题为“Effects of a major deletion in the SARS-CoV-2 genome on the severity of infection and the inflammatory response： an observationa
Science子刊：利用反义寡核苷酸增加SCN1A表达，有望治疗Dravet综合征
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一种有前景的实验性新疗法似乎可以改变Dravet综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的破坏性疾病进展。这一发现最终有可能给患有这种疾病的儿童及其父母带来希望。相关研究结果发表在2020年8月26日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“An
口服非核苷类STING激动剂MSA-2表现出显著的抗肿瘤活性
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---STING蛋白被它的天然配体---环鸟-腺二核苷酸（cyclic guanosine monophosphate-adenosine monophosphate, cGAMP）激活，引发信号转导反应，诱导I型干扰素和其他促炎细胞因子的释放。STING控制的干扰素产生参与抗病毒防御以及抗肿瘤免疫反应。利用药物激活
Science：新方法可更快更廉价地合成治疗病毒感染和癌症的核苷类似物
2020年8月9日讯/生物谷BIOON/---在过去的50年里，科学家们利用人造的、合成的核苷类似物来开发药物，用于治疗涉及细胞分裂和/或受感染细胞中病毒增殖的疾病。这些疾病包括肝炎、单纯疱疹、HIV和癌症。但是，加拿大西蒙弗雷泽大学化学家Robert Britton教授说，“这个过程是密集的和具有挑战性的，限制和阻止了新药物疗法的发现。”如今，在一项新的研
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
Mol Cell：中科院高彩霞课题组开发出具有高特异性和高精度的胞嘧啶碱基编辑器
2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑器可以在不引起双链DNA断裂的情况下，在基因组DNA中产生高效的定向点突变，在人类疾病的基因治疗和作物植物的性状改良方面有很大前景。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞（Gao Caixia）教授课题组一直在研发植物碱基编辑技术。他们发现胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CB