非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法，包括推进新颖的平台技术，以加速药物开发，最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

研究阐明了从头合成嘌呤核苷酸和嘌呤核苷酸挽救这两种途径的贡献，并强调了这种嘌呤核苷酸挽救途径在肿瘤生长中所起的关键作用。

2024-07-21

研究表明，嘧啶是维持这些称为前脂肪细胞的干细胞样脂肪细胞（stem cell-like fat cell）向脂肪细胞分化所必需的。

2024-04-25

Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。

2024-06-26

通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。

2024-08-07

这些发现强调了磷脂合成能够整合对核苷酸代谢、氧化还原平衡以及膜生物物理特性的调节能力，并以此在细胞防御中发挥关键作用。

2024-08-03

研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。

2024-05-02

该研究为线粒体tRNA假尿嘧啶化在控制红细胞生成中的关键作用提供了新的见解，并为面临蛋白质翻译相关挑战的贫血患者提供了潜在的治疗策略。

2024-04-24