地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
胰腺癌新疗法=生酮饮食+药物治疗？Nature揭示：禁食机制下的脂肪依赖性肿瘤会消退
研究揭示了一条新的脂肪酸诱导信号通路，能够激活特定的翻译过程，是生酮作用的核心，并为癌症治疗提供了个性化的饮食干预策略。
2024-08-22
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Front Med：对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物
研究结果表明，AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。
2024-11-23
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
Nature Microbiology | 噬菌体疗法：迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案，具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战，但通过多方协调努力，噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择，以帮助克服抗生素耐药性危机。
2024-06-16