AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
Adv Sci：徐涛/魏平/邱晓彦团队开发用于膀胱癌治疗的新型CAR-T细胞疗法
研究团队探讨了SIA-CIgG CAR-T细胞与FDA批准的药物联合的效果，发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂——伏立诺他可增强CAR-T细胞裂解肿瘤细胞的能力。
2024-09-04
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
Cancer Immunol Res：揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键
本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性，并表明，靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。
2025-01-31
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
诺奖技术新应用：西湖大学谢琦/曹龙兴团队利用蛋白从头设计增强CAR-T疗法，已开展临床研究
该研究开发了一种策略，利用从头设计的结合蛋白（de novo-designed binder，DNDB）代替典型的scFv作为肿瘤表面抗原结合域，以增强CAR-T细胞的抗肿瘤潜力。
2024-10-22
从“肠脑轴”到中药新疗法的突破！Alzheimers Res Ther揭示肠道微生物如何影响阿尔茨海默症
本研究揭示了肠道微生物群的改变对AD进展的重要影响，特别是在神经炎症和代谢调控方面的作用。研究发现，通过调控“肠脑轴”的代谢产物，可能为AD的治疗提供新的干预靶点。
2024-10-21