Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
2023-11-02
新研究揭示在癌症中经常发生突变的KRAS蛋白的秘密弱点
在一项新的研究中，来自西班牙巴塞罗那基因组调控中心和英国维康桑格研究所的研究人员全面确定了蛋白 KRAS 中的变构位点（allosteric site）。这些位点是药物开发中备受追捧的靶点，代表着可被
2023-12-27
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
ANN ONCOL:纵向剖析发现 PARP 抑制剂耐药的晚期乳腺癌中同时存在 BRCA1/2 逆转、TP53BP1、RIF1 和 PAXIP1 突变
BRCA1/2逆转突变是最常见的抗药性形式，这些信息对HRD乳腺癌的临床管理和试验设计具有重要意义。
2024-01-23
Genome Medicine：浙江大学良渚实验室沈宁团队发布实现单细胞水平肿瘤细胞群突变与表达异质性的同步研究算法
该研究为癌症领域单细胞水平基因型与表型关联的异质性与进化研究提供方便有效的工具，为临床诊断提供新的方向。
2023-12-27