基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
诺奖团队创立，下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK，股价跌跌不休
目前，Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段，分别是CB-010、CB-011和CB-012。
2024-07-20
Nature：一种源自噬菌体的细胞内溶素可抑制急性移植物抗宿主病
研究团队对allo-HCT患者的肠道细菌组（intestinal bacteriome）进行了深入分析。他们旨在探究肠球菌在这一特殊患者群体中的流行情况及其影响。
2024-07-20
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Nat Commun：科学家识别出一种能解码机体炎性核心机制的特殊纳米抗体
如今研究人员识别出了六种能针对GSDMD的纳米抗体，同时他们还将两种代表性的遗传信息引入到了人类巨噬细胞中，而巨噬细胞则属于白细胞类型。
2024-10-03
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14