AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现，CD5是一种强大的免疫检查点，能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中，去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
2024-07-31
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Cell子刊：李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器，率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中，研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB，通过多轮结构引导的工程化改造，其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
细菌能够在基因组外从头生成新基因，以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
JBC：科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法
这项研究中，研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。
2024-07-18
Cell：开发出一种称为 Open-ST 的空间转录组学平台，能够三维重建组织内细胞中的基因表达
Open-ST 提供了一种高性价比、高分辨率、易于使用的方法，可同时捕捉组织切片的组织形态和空间转录组学信息。连续的二维图谱可以对齐，可将组织重建为三维“虚拟组织块”。
2024-07-15
