吉利德Yescarta治疗难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)：5年存活率42.6%，其中92%治愈!
Yescarta是第一个报告关键研究5年生存数据的CAR-T细胞疗法。今年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
欧盟批准Aspaveli：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，疗效优于C5抑制剂!
Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control
Cell Rep：识别出卵巢癌的潜在治疗性靶点和特殊生物标志物
近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“RNA-binding protein FXR1 drives cMYC translation by recruiting eIF4F complex to the translation start site”的研究报告中，来自威斯康星医学院等机构的科学家们通过研究识别出了卵巢癌中cMYC调节的新型分子机制。
Sci Transl Med：科学家发现治疗慢性阻塞性肺病的新型潜在靶点！
来自悉尼科技大学等机构的科学家们通过研究发现，一种名为microRNA-21的小RNA分子或能作为一种治疗性的靶点，对其抑制或许能作为一种治疗COPD的新型潜在疗法。
Stem Cell Rep：科学家开发出一种新方法能快速纠正遗传性的基因突变 从而有望治疗多种人类遗传性疾病
来自赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能精确且快速地纠正培养的患者机体细胞中的遗传改变。
脂肪源性细胞外囊泡中的多种rna及其治疗潜力
脂肪组织被认为是一种能量储存和活跃的内分泌器官，它通过血液循环产生和分泌大量的脂肪因子来调节远处的目标，特别是细胞外囊泡(EVs)。
Nat Biotechnol：新方法可选择性扩增识别人类实体瘤新抗原的肿瘤浸润性T细胞用于癌症治疗
在一项新的临床前研究中，来自瑞士洛桑大学和洛桑大学医院的研究人员设计了一种高效产生大量免疫细胞的方法，所产生的免疫细胞专门用于识别新抗原---通常是患者所患癌症所特有的随机突变蛋白的小片段，并摧毁表达它们的肿瘤。他们开发的这种方法被命名为NeoScreen，极大地改善了对患者新抗原的识别，因此开发针对癌症的个性化免疫疗法具有相当大的前景。