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脊髓肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

2021年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2022-01-26

Libmeldy治疗早发型异染脑白质营养不良(MLD):中位随访3.2年,存活率90%!

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法,一次性治疗,可解决MLD根本病因。

2022-01-22

欧盟批准首创口服选择补体C5a受体抑制剂Tavneos:治疗ANCA相关血管炎!

Tavneos通过精确地阻断C5a受体,阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。

2022-01-20

再生元REGN5458治疗复发/难治多发性骨髓瘤疗效显著:总缓解率达75%!

双特异性抗体是一种新型的肿瘤免疫治疗方法,可以同时结合2个不同的靶点,其中一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合,另一只手臂则激活患者自身免疫系统中的T细胞并使其更接近癌细胞将它杀死。

2022-01-22

Nat Commun:全面的多组学分析揭示慢性淋巴细胞白血病的不同致病过程

2021年12月31日 讯 /生物谷BIOON/ --如今科学家们对慢性淋巴细胞白血病(CLL,chronic lymphocytic leukemia)的基因组图谱理解地越来越详细,这或许就对积累信息的背景提供了一定的挑战。近日,一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Multi-platform profiling chara

2021-12-31

Nat Commun:酶类MAPK4或能作为人类三阴性乳腺癌的一种新型治疗靶点!

2022年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --如今越来越多的研究证据表明,酶类MAPK4或参与到了癌症的生长以及对特定疗法的耐受过程中,近日,一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“MAPK4 promotes triple negative breast cancer growth and reduces tumor se

2022-01-14

默沙东「来特莫韦片」在中国获批,用于巨细胞病毒的预防治疗

巨细胞病毒作为一种广泛存在的疱疹病毒,对造血干细胞移植患者的生命健康构成了严重威胁。

2022-01-10

基石药业择捷美®(舒格利单抗)一线治疗转移非小细胞肺癌3期临床:显著延长总生存期!

2021年12月,择捷美获得国家药监局批准:联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者。

2022-01-20

基石药业择捷美®(舒格利单抗注射液)一线治疗转移非小细胞肺癌的 GEMSTONE-302研究达到总生存期的研究终点

在包括不同的病理分型(鳞癌和非鳞癌)和PD-L1表达水平的所有亚组中,均能观察到OS获益,择捷美®联合化疗可显着延长患者的OS并具有临床意义。

2022-01-19

基石药业择捷美®治疗复发难治淋巴瘤注册临床研究达到主要终点,拟递交新适应症上市申请

1月13日,港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布其最新获批上市的PD-L1同类最优药物择捷美®(舒格利单抗注射液)治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的注册性临床研究(GEMSTONE-201)达到主要研究终点

2022-01-13