患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
研究人员在超厚非匀质组织中实现快速和光照安全的病灶深度准确预测
大多数病变都深藏在人体内部，其深度在体表下几厘米到十几厘米不等。目前临床主要采用医学成像技术确定病变的位置，为确定治疗策略、手术计划和手术指导提供信息。例如，在光动力治疗前对病变深度的估计可以帮助确定
Nature：揭示多基因评分的准确性在不同遗传血统的个体之间存在差异
多基因评分（polygenic scores）---对个体的复杂性状和疾病倾向的估计---有希望识别有疾病风险的患者并指导早期的个性化治疗，但是在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发
2名患者癫痫发作率降低90%，再生干细胞疗法Ⅰ期试验数据出炉
癫痫是一种脑部慢性非传染性疾病，影响到全球大约 5000 万人。该病的特点是反复发作。癫痫发作时，身体某一部位或整个身体短暂非自主性抽搐（即部分性发作或全身性发作），有时伴有意识丧失和尿便失禁。
科学家发现，基于机器学习的诊断模型可以更加灵活准确地区分低或高风险心肌梗死
英国心脏基金会（BHF）的研究团队开发了一个机器学习模型，将患者就诊或连续检测时的心肌肌钙蛋白浓度与临床特征相结合，计算个体的急性冠脉综合征诊断和评估联合（CoDE-ACS）评分（0-100），相当于
哈佛团队发现，氯胺酮治疗难治性重度抑郁症响应率达55.4%，不劣于电休克疗法
对于难治性重度抑郁症（通常定义为对两种及以上的抗抑郁药物响应不佳），电休克疗法（ECT）是最有效、最快速的疗法之一，但是由于可用性有限、社会污名化和对认知障碍不良事件的担忧，ECT未能得到充分推广和使
Nature：人类核糖体解码mRNA速度比细菌慢10倍，但更准确
在一项新的研究中，来自美国圣犹达儿童研究医院的研究人员揭示人类核糖体解码信使RNA（mRNA）的速度比细菌核糖体慢10倍，但解码更准确。他们组合使用了领域领先的结构生物学方法来更好地了解核糖体的工作原
新型CODEC技术在检测罕见遗传突变上或能将DNA测序的准确性提高1000倍
来自MIT博德研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种名为CODEC的新技术，其能使得新一代测序技术的准确性提高约1000倍。
临床研究发现，出现认知功能受损后尽早接受Aβ-PET，高置信度病因学诊断率提升250%
这项研究表明，在诊断检查的早期进行淀粉样蛋白PET，使得40%的认知功能受损的患者在仅3个月内即接受高置信度病因学诊断，是尚未接受淀粉样蛋白PET患者（11%）的3.5倍。
我国科学家发表全球最大样本量研究，证实肺癌类器官药敏测试预测临床疗效总体准确率高达83.3%！
肺癌有着极高的死亡率，晚期肺癌患者的预后常常较差。目前已经开发出基于基因检测技术的分子靶向治疗，可以明显延长晚期肺癌患者的总生存期并提高生活质量。为了提出个性化治疗方案