舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Cell Metabolism | 中山大学曹楠团队发现鞘脂代谢控制哺乳动物心脏再生
该研究打破了“脂质利用增强是哺乳动物心脏再生的一个简单有害因素”的传统观念，并确立了S1P重塑是脂质代谢的一个重要方面。
2024-02-18
中国科学院杭州医学所宋杰团队阐明环状单链DNA的蛋白表达机制及调控新思路
环状长单链DNA不仅可以承载表达蛋白的基因序列，同时由于单链的可编程性、结构的多样性和独特的机械学性质也成为构建分子机器的优越材料。
2024-06-06
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
《自然·医学》：斯坦福团队确定6种抑郁症生物型，有助于抑郁症的个性化精准治疗！
这项研究提供了一种新的、经过临床验证的定量方法来解析抑郁症和焦虑症的生物学异质性，代表了一种推进精神病学精准治疗的有潜力的方法。
2024-06-24
Mol Cancer：科学家利用细胞系模型揭示了黑色素瘤对疗法耐药的新机制
这项研究为后期科学家们基于调节多胺代谢开发新型抗癌疗法开辟了一扇大门，这种疗法或能用于治疗因频繁出现耐药而难以治愈的人类黑色素瘤。
2024-10-19
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
2024-08-17
Nat Commun：癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明，基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生，从而驱动癌症进化，这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
2024-08-07
《自然·医学》：表观遗传学药物又有“新星”！首创新药KAT6抑制剂用于乳腺癌初步疗效良好
KAT6抑制剂是针对表观遗传中的组蛋白乙酰化修饰进程，而它抑制的靶标则有两个，即KAT6A/6B，它们在乳腺癌中的扩增/过表达发生率可达10-15%，且能够直接调控雌激素受体α的表达水平（ERα）。
2024-06-06